O companie americană de biotehnologie a lansat studii clinice în Columbia pentru a testa o nouă terapie concepută pentru a inversa procesul de îmbătrânire și, la rândul său, pentru a trata bolile legate de vârstă, potrivit rapoartelor de știri.
Însă pentru a fura o înghițitură din această presupusă fântână a tinerilor, participanții la proces trebuie mai întâi furcați peste un milion de dolari - o taxă care pare chiar mai astronomică atunci când considerați că majoritatea studiilor clinice sunt gratuite sau oferă participanților compensații financiare, potrivit unei raport OneZero, o publicație medie despre tehnologie și știință.
Procesul scump este condus de Libella Gene Therapeutics, o companie bazată pe Kansas, al cărei site-ul web proclamă că „viitorul este aici”. Compania și-a anunțat intenția de a-și testa remediile anti-îmbătrânire în Cartagena, Columbia, în 2018, și a început recrutarea pentru studii în octombrie a acestui an. Folosind o terapie cu o singură genă, Libella are ca scop „prevenirea, întârzierea sau chiar inversarea” efectelor generale ale îmbătrânirii, precum și tratarea bolilor care apar la bătrânețe, cum ar fi Alzheimer, potrivit ClinicalTrials.gov.
De fapt, într-un comunicat de presă propriu, compania s-a lăudat, fără dovezi, că terapia sa genică „poate fi primul remediu din lume pentru boala Alzheimer”. Cererea îndrăzneață ridică o întrebare evidentă: Tratamentul va funcționa efectiv?
Răspuns scurt: Nimeni nu știe cu adevărat, dar faptul că Libella și-a expus operațiunea dincolo de îndemâna Administrației SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) nu inspiră încredere, au declarat specialiștii OneZero.
Un leac pentru îmbătrânire?
Spre deosebire de cremele anti-îmbătrânire a feței care înmoaie semnele superficiale ale îmbătrânirii, terapia Libella își propune să inverseze îmbătrânirea de la sol, ca să zic așa, începând de la nivelul genelor noastre. Mai precis, terapia genică este destinată să prelungească telomerele pacienților - structuri care acoperă vârfurile cromozomilor și împiedică materialul genetic din interior. Telomerele cresc mai scurt de fiecare dată când o celulă se împarte, iar când structurile ating o lungime critică, celulele fie nu mai divizează, fie dispar, în conformitate cu Stanford Medicine.
Teoria merge, dacă reconstruiți telomerele scurtate ale corpului, procesul de îmbătrânire ar putea fi aruncat invers. Aceasta nu este o idee nouă. Câteva studii efectuate la șoareci sugerează că utilizarea terapiei genice pentru prelungirea telomerelor poate inversa anumite semne ale îmbătrânirii la animale. Un studiu din 2015 realizat de Stanford a determinat efecte similare în celulele umane izolate; tratamentul a prelungit telomerele celulelor prin împletirea cu un văr apropiat de ADN, numit ARN, care ajută celulele să construiască proteine.
Terapia Libella își propune să ajute celulele să reconstruiască telomerele prin activarea unei gene în ADN-ul lor, care ar fi în mod normal oprit "dezactivat". Gena, numită TERT, conține instrucțiuni pentru a construi o proteină numită "telomerază", o enzimă care adaugă molecule la capătul telomerelor și împiedică scurtarea structurilor în timpul replicării celulare, potrivit unui raport din 2010 în revista Biochemistry.
Agentul științific Libella, biologul molecular William Andrews, a ajutat inițial la identificarea enzimei telomerazei umane la firma biotehnologică Geron. Mai târziu, el a autorizat o terapie genică bazată pe găsirea la Libella, potrivit OneZero. "Nu pot spune singura cauză a îmbătrânirii, dar joacă un rol la oameni", a spus Andrews la publicație.
Terapiile lui Andrews vor fi în curând supuse testului în Columbia, unde un tânăr de 79 de ani va primi tratamentul anti-îmbătrânire în luna viitoare, potrivit OneZero. Studiul anti-îmbătrânire va include alți patru participanți peste 45 de ani și se va concentra pe verificarea dacă tratamentul este „sigur și tolerabil”, ceea ce înseamnă că nu dăunează pacienților și nici nu provoacă efecte secundare inacceptabile.
Alte două studii vor folosi aceeași terapie, dar au drept scop „prevenirea, întârzierea sau chiar inversarea dezvoltării” bolii Alzheimer și a ischemiei membrelor critice, o afecțiune legată de vârstă în care arterele unei persoane se obstruează sever. Participanții la aceste studii trebuie deja diagnosticați cu tulburările.
După tratament, participanții la toate cele trei studii vor rămâne în clinică timp de 10 zile pentru monitorizare suplimentară, iar apoi vor reveni la intervale regulate pentru efectuarea controalelor în anul următor.
Experții sunt preocupați
Terapia cu gene Libella presupune o injecție unică administrată printr-un IV; terapia Alzheimer utilizează aceeași formulă, dar medicii injectează produsul în lichidul spinal al pacientului. În cadrul produsului, un virus modificat transportă gena TERT în celule și injectează materialul genetic în ADN-ul lor. Virusurile modificate nu pot transmite boli oamenilor, dar în doze suficient de mari, germenii ar putea provoca un răspuns imun dăunător la pacient, potrivit unui studiu efectuat pe anul 2018. Reprezentanții Libella au refuzat să spună cât de mare o doză vor primi participanții lor la studiile clinice.
"Tot ce pot spune este că este mult", a spus Andrews pentru OneZero.
Potrivit efectelor secundare, potențialele reacții adverse, faptul că tratamentul Libella va fi administrat dincolo de viziunea FDA, potrivit unui expert. Leigh Turner, bioetician la Universitatea din Minnesota, a declarat pentru OneZero că „deși compania are sediul în Statele Unite, au reușit să găsească o modalitate de a sustrage legea federală americană, mergând într-o jurisdicție în care este mai ușor să te angajezi această activitate ".
Taxa de intrare de un milion de dolari este de asemenea alarmantă, a spus Turner, având în vedere că majoritatea studiilor clinice nu taxează pacienții nimic pentru a intra. Andrews a declarat pentru OneZero că taxa este justificată, deoarece costă companiei sute de mii de dolari să producă suficient produs pentru a trata doar o persoană.
Apariția studiilor pe ClinicalTrials.gov, un registru oficial menținut de Institutele Naționale de Sănătate, nu crește credibilitatea acestora, a adăugat ea. Baza de date automatizată poate fi ușor manipulată și „practic poate fi folosită ca platformă de marketing”, a spus ea.
De asemenea, sunt implicați și alte părți interesate în activitatea de prelungire a telomerilor. Michael Fossel, fondatorul și președintele start-up-ului biotehnologic Telocyte, a declarat pentru OneZero că terapia proprie a companiei sale este similară cu tratamentul Libella - diferența este că Telocyte solicită aprobarea prin intermediul FDA. „Ne este teamă că ceva nu va merge bine, indiferent dacă este din punct de vedere al siguranței sau al eficacității”, a spus el.
Dar chiar și în cel mai bun caz, în care niciun pacient nu dăunează, terapia Libella poate să nu ofere beneficii notabile pentru sănătate. Unele cercetări sugerează că nu există nicio legătură între lungimea telomerului și îmbătrânirea.
De exemplu, un studiu publicat în acest an a examinat peste 261.000 de persoane între 60 și 70 de ani și nu a găsit nicio corelație între lungimile telomere ale participanților și rezultatele lor de sănătate legate de vârstă, inclusiv funcția lor cognitivă globală, integritatea musculară și vârsta părinților lor . Telomerele lungi au fost asociate cu un risc mai mic de boli coronariene în comparație cu telomerele scurte, dar lungimea lungă a telomerilor a fost, de asemenea, legată de un risc crescut de cancer.
„Lungirea telomerelor poate oferi un câștig mic în starea de sănătate a vieții ulterioare” și poate duce la un risc crescut de cancer, au menționat autorii.
Rămâne de văzut dacă Libella a bătut cu adevărat fântâna tinereții, dar, având în vedere natura dubioasă a studiilor lor clinice, participanții potențiali ar putea dori să facă precauție înainte de a se muta în Columbia și a scoate un milion de dolari pentru o șansă de a trăi mai mult.
